Великобритания первой в мире одобрила генную терапию на основе CRISPR

В ходе терапии Casgevy у пациентов извлекают стволовые клетки из костного мозга с целью дальнейшего редактирования генов в лаборатории. Отредактированные гены возращают обратно в организм пациентов, после чего им необходимо провести в больнице не меньше месяца. Препарат работает в отношении как серповидно-клеточной анемии, так и талассемии, поскольку оба заболевания вызваны ошибкой в генах, ответственных за синтез гемоглобина. Технология CRISPR/Cas, которую называют «молекулярными ножницами», это системы из ферментов, которые нацеливаются на конкретную последовательность ДНК и разрезают ее в условленном месте. Они позволили избирательно удалять участок из генома или заменять его на другой — если предварительно снабдить клетку шаблоном для замены. Источник: https://www.gov.uk/government/news/mhra-authorises-world-first-gene-therapy-that-aims-to-cure-sickle-cell-disease-and-transfusion-dependent-thalassemia